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新药不一定是“救命稻草”!4大局限性必须考虑

2019-08-22 09:55生命时报字号:TT

大发888真人官方在患者眼中,新药就是新希望。尤其面对一些难以治愈的重大疾病,每当有新药出现就会引起极大关注,不管药价多么昂贵,总会有患者追捧,仿佛抓住了救命稻草。然而,新药真的如此神奇吗?

突破性进展只是少数

2018年5月,用于治疗丙型肝炎的新药索磷布韦维帕他韦在我国获批上市,让治愈丙肝成为现实;2018年11月26日,全球首个不分癌种、不分年龄、只看突变的广谱抗癌靶向药在美国上市,被人们称为抗癌“万能药”;今年5月,治疗小儿脊髓性肌肉萎缩的天价药在美国上市,称“一剂即可治愈”,一次治疗费用就约合人民币1448万元。类似突破近些年屡见不鲜,由于这些新药的出现,许多曾经的不治之症变得“有药可医”,不少患者翘首以盼,寄希望于此。

大发888真人官方然而事实上,很多新药可能并没有我们认为的那么神奇。最近美国科学促进会网站刊文指出,德国科学家发现,在长达数十年的时间里,大部分上市的新药效果并不亮眼。自2011年起,德国开展了一项对在欧洲上市的216种新药的研究,并针对其中214种药物给出明确评价,这些新药中只有25%超越了现有的治疗效果,带来了显著效益,有16%仅带来微小的效果改善,58%甚至没有任何新的效用。这种状况也体现在癌症治疗中,一项研究发现,在长达12年的时间里,美国上市的72种癌症药物平均只延长了患者2个月的寿命。

大发888真人官方对此,北京中医药大学东直门医院药学部主管药师李明表示,突破性的新药只会是少数,这是因为人类的认知是有限的,尚不可能攻克所有疾病和医学难题。即便近些年医疗技术有了不小的进展,但与那些有待探索的未知相比,也只是九牛一毛。美国商业杂志《福布斯》也曾刊文指出,在众多美国药企尝试研发的药物中,最终会有95%的新药以失败告终,无法上市。而在我国,由于现阶段基础医学不够发达,生命科学领域研究发展相对较慢,虽说总体上医药研究领域呈现进步趋势,但突破性成就较少,新药中仿制药占绝大多数。

此外,对新药的评估不能只看疗效。北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文教授告诉记者,在任何国家,新药的审批都是十分严格的,每种新药相对于已有老药来说,一定是有进展或优势的,否则不可能上市。虽然药效不突出,但可能副作用减少了,或是适用人群范围更广了,以前不能用此类药物的人现在可以使用了。如果单从药效方面对新药的价值进行评判,可能有失偏颇。再加上很多前沿性的新药特异性更强、更具针对性,只适用于少数人群,所以另一些患者在使用后就会觉得效果不明显;又或者新药投入使用时间短,在药效发挥方面稳定性较差,也会出现个体差异。

新药也有新风险

大发888真人官方近年来,新药的研制确实给不少患者带来了希望,尤其是心脑血管疾病、糖尿病、肾病、脑病、肿瘤等发病率较高且难以治愈的疾病,成为研发的重要领域。对于此类疾病,新药即便不能彻底治愈疾病,也能减少患者痛苦,改善患者生活质量,比如癌症靶向药物就能使部分患者避免经历化疗的折磨。

然而,新药上市并不意味着已经发展成熟。在国外,甚至有些新药上市没几年就遭到退市,比如依法利珠单抗,该药于2003年和2004年分别被美国和欧洲药监当局批准上市用于银屑病治疗,但在临床使用中发现该药与一种致死性大脑感染疾病相关,于是在2009年宣布退市。史录文介绍,这是因为新型药物伴随的不确定性和风险更大,有些药可能在试验阶段没有发现问题,但上市后的风险评估中又发现问题。所以新药即便上市了,也要经过长期的临床观察与考验,才能明确风险,受到认可。现阶段,新药主要存在以下局限性:

与其他药物相互作用不明。患者在治疗过程中,一般不会只服用一种药物,不同药物之间有时会产生相互作用,比如使用他莫昔芬治疗乳腺癌的患者,如同时服用抗抑郁药帕罗西汀,死亡风险会提高24%~91%。而在试验过程中,新药的研究往往是孤立的, 所以是否会与其他药物产生新的副作用, 或是产生超出预期的疗效都不得而知。

大发888真人官方靶点认知不完全到位。由于对自然科学认知存在局限性,人们对新药无法完全把控, 越是前沿的药物越是如此。比如靶向药物在研究阶段只为了作用于某一特定基因靶点,但由于人体结构和疾病都是复杂的,实际用药后可能还会对其他靶点起作用,这样药效就难以确定。

生产环节不到位。由于在制作新药成品药的过程中缺乏经验,生产质量很难一步到位,比如在生产片剂药品时,新药包衣厚度、颜色拿捏不准造成片面花斑、片面高低不平、光亮度差异等都会影响药品外观和起效时间。此外,由于原材料的质量、产地等因素不同,也会影响不同生产批次药物的质量及外观。只有通过多次生产,才能逐渐改善,将标准统一。

价格昂贵。如今的新型药物价格一般都很高,尤其是有突破性进展的新药,主要是因为新药的研发成本很高,成功率又很低。德勤会计师事务所2017年对全球12家大型制药企业的持续追踪结果显示,制药巨头们的药物研发投资回报率已从2010年的10.1%下降至2017年的3.2%,一款新药的成功上市,所付出的经济成本越来越高。

选择药物“安全第一”

对于一些患者,在很多老药“束手无策”的情况下,尝试新药似乎成了唯一选择,但也不可盲目。李明强调,用药必须遵循“安全第一,有效第二”的原则。怎样在风险未知的情况下尽可能地做到安全,专家们给出以下建议:

1.有老药先用老药。相比新药,老药由于使用时间长,作用人群广,药效更稳定,风险及副作用也更为明确。所以在治疗时,如果有对症且有效的老药,应优先考虑使用,不要看到新药就想尝试,毕竟老药的安全性要远高于新药。除非,现有药物都已无法对患者起作用时,可以考虑尝试新药。

大发888真人官方2.新药出现可以先观望。由于新药的不确定性较大,所以当一款新药上市后,如果不是非常紧急,患者最好观望一段时间,看看新药是否有明显效果,或带来不良反应。这也是为什么每当国外有新药上市,在我国都会有所延迟,就是为了严格审批,保障患者的用药安全。并且,中国人和外国人的体质有所不同,国外新药是否完全适合我们,是否存在未知风险,这些都是需要考量的。

3.多咨询专业人员。新药出现之后,要先了解药品适合哪些人群,自己是否在所属范围内。如果患者自己无法得知,可以咨询专业人员,听取医生或药师的建议,切不可看到新药上市就跟风“冒险一搏”。

4.对新药的期待要合理。患者使用有些新药就算没有风险,也不一定就有效,尤其是特异性较强的药物。因为新药并不一定适合所有人,不要看到别人使用有效就认为自己使用也一定会有效果,以免盲目跟风或是用药后产生失望,打击了治疗信心。因此,建议患者在使用新药时一定要保持客观,摆正心态。▲

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